科学的に合成された物質や植物、土壌の中の菌や海洋生物など様々なものの中から、薬になる候補を選びます。科学的な実験や動物による実験を経て、人の病気に効果があると思われるものを実際に人に使用して、効果や安全性を確かめることを治験と言います。臨床試験と呼ばれることもあり、約3年から7年もの期間を要します。治験は、医薬品の臨床試験を実施する基準に関する省令の規則の要件を満たした病院で行われます。

この要件は、充分な医療設備が整っていることや、責任をもって実施できる医師や看護師、薬剤師などがきちんとそろっているか、緊急の場合にすぐに適切な治療や処置が行えるかなどです。その要件を満たした病院で、健康な成人や患者に協力してもらい行われます。第一段階として、少人数の健康な成人の志願者や患者に、ごく少量の治験薬を投与します。投与する量を、少しずつ増やして安全性を確かめます。

この時、体内にどの程度吸収されるか、体内から排出されるまでにどの位の時間がかかるかなどを調べます。第二段階では、少人数の患者に治験薬を使用してもらい、実際に病気に効果があるかやどんな効き方かを確かめます。この時、副作用はどの位あるか、どの程度の量が良いかや効果的な使い方はどのようなものかを調べます。第三段階では、多数の患者に治験薬を使用してもらい最終的に、実際の効果や安全性を確認します。

そうして、効果や適切な使用方法、安全性を国に承認申請し、国が審査し承認をすることで新しい薬ができるのです。